本文摘要：对于罕见病化疗的反对，远不止进医保这么非常简单，国家必须对罕见病药物从研发、审核、生产、销售，以及买单机制上拿走人组措施。近日，一批患上卡尔曼综合征的少见病患者们向媒体体现，一种能保持他们男性性状的名为HCG(人绒毛膜促性腺激素)的药品仍然需要精彩卖到。据生产药厂体现，由于原料的价格上涨，目前该药生产、保持的成本价皆很高，多达了国家基本药物的中标价格，无法持续生产(据新华社7月4日报导)。近年来，对于少见病患者的困境媒体多有报导，为此，国家开始把部分罕见病划入医保。

对于罕见病化疗的反对，远不止进医保这么非常简单，国家必须对罕见病药物从研发、审核、生产、销售，以及买单机制上拿走人组措施。近日，一批患上卡尔曼综合征的少见病患者们向媒体体现，一种能保持他们男性性状的名为HCG(人绒毛膜促性腺激素)的药品仍然需要精彩卖到。据生产药厂体现，由于原料的价格上涨，目前该药生产、保持的成本价皆很高，多达了国家基本药物的中标价格，无法持续生产(据新华社7月4日报导)。近年来，对于少见病患者的困境媒体多有报导，为此，国家开始把部分罕见病划入医保。

不过，罕见病进医保，并非万全之策。因为罕见病用药不像普通药品，它的市场需求十分狭小，一个少见病患者群体较少则几千，多则数万，即便医保为此买单，用药的市场需求也无法大规模减少，为企业带给可观利润，忽略国家对医保药品的价格管制，反而令药企利润增加，所以企业大自然增加了生产的意愿。企业减产罕见病用药，造成用药紧绷，这还只是问题的一面。对于其他更加多少见病患者而言，他们面对的是无药可治的绝境。

大多数药企出于风险、利润等考虑到，显然不不愿研发、生产罕见病用药，由此带给的结果是，我国目前完全没自律研发的罕见病化疗药物，国内只有1%的罕见病享有化疗方案。药企争相逃离罕见病，只不过无可厚非，却是企业不是慈善机构，它考虑到的是在市场存活发展，罕见病用药市场需求狭小，研发风险过于大，药企大自然注目动力严重不足。目前迫切需要解决问题的是，如何通过政策的鼓舞和扶植，改变现状。

在美国，药企一度也不愿投资研发生产孤儿药(即罕见病用药)。但1983年美国《孤儿药法案》通过，规定药企研发罕见病用药可较慢审核，取得7年独家销售权，临床试验费50%可抵增税额，成立专门补助金和研究基金等多项政策优惠措施，此后，罕见病用药从无人问津，变为了药企争相抢食的香饽饽。该法案实行前，美国仅有严重不足10种罕见病药物上市，而到了2008年，在FDA注册的罕见病药物已约1951种。

许多国家都效仿美国经验，法律扶植孤儿药的研发生产。不过，这种对罕见病用药的扶植，在确保药企利润的同时，也使得药品价格低企，一种疾病的化疗，以致于几十上百万美元。

但由于医保和商业保险的缺席，加之罕见病慈善的组织等多方面的反对，患者最后必须开销的费用非常少。可见，对于罕见病化疗的反对，远不止进医保这么非常简单，国家必须对罕见病药物从研发、审核、生产、销售，以及买单机制上拿走人组措施，对于罕见病投放更好的财政资金和政策优惠。

罕见病的基因或体质，是存留于种族的整体遗传资料库里的，随机地落在某些人身上；如果不是这些少见病患者为我们分担了不当基因，或许患病就是你我。因此，反对罕见病的化疗，是为公共利益买单，期望中国版的《孤儿药法案》早日沦为现实。

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